2月7日，羅氏制藥中國宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（nmpa）批準可伐利單抗（商品名：派圣凱?）用于未接受過補體抑制劑治療的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（pnh）成人和青少年（≥12歲）患者。

本次派圣凱?在中國的獲批，是其在全球所有國家中的首次獲批，這也是羅氏集團第一次在中國市場實現(xiàn)一款創(chuàng)新藥的全球首發(fā)。此前，基于高度未被滿足的醫(yī)療需求和積極的臨床試驗結(jié)果，派圣凱?獲得了中國藥監(jiān)局突破性療法認定，并被授予了優(yōu)先審評資格。

pnh是一種罕見且致命的血液系統(tǒng)疾病，發(fā)病率約為每百萬人口1～10例，以青壯年患者居多，20～40歲患者約占77%。pnh患者容易出現(xiàn)乏力、貧血、骨髓衰竭、血紅蛋白尿、血栓等癥，pnh患者如果不進行治療，5年內(nèi)的死亡風險高達35%。

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿系獲得性造血干細胞基因突變引起血細胞膜缺陷所致的慢性血管內(nèi)溶血，常在睡眠時加重，可伴發(fā)作性血紅蛋白尿、潛在的骨髓衰竭和血栓形成，已被納入我國第一批罕見病目錄。可伐利單抗注射液是一種靶向補體蛋白c5的重組人源化igg1亞型單克隆抗體，能特異性地與補體蛋白c5結(jié)合，從而抑制c5裂解為c5a和c5b，阻止末端補體復合物c5b-9的產(chǎn)生，抑制補體途徑免疫反應(yīng)。該品種全球同步研發(fā)，中國首先批準上市，為患者提供了新的治療選擇。

作為血液疾病領(lǐng)域的先行者，羅氏長期深耕血液疾病領(lǐng)域，隨著不斷加速的中國醫(yī)藥審批改革，正在以更快的速度將更多的羅氏血液創(chuàng)新藥帶入中國。可伐利單抗注射液（商品名：派圣凱/piasky）上市在中國實現(xiàn)全球首發(fā)，第一時間惠及中國pnh患者。

記者了解到，可伐利單抗（商品名：派圣凱?）是一種每四周一次、可在家中自行皮下注射的治療新選擇，其獲批有望實現(xiàn)疾病控制同時顯著降低pnh患者治療負擔，減輕治療對患者日常生活的影響。

此外，針對派圣凱?應(yīng)用拓展的臨床研究仍在廣泛開展，包括在pnh和其他補體介導的疾病中的5項正在進行的iii期研究和3項早期研究等。

羅氏制藥中國總裁邊欣表示，“本次國家藥監(jiān)局在全球率先批準派圣凱?，彰顯了中國政府加速推動新藥審評審批，提升患者對創(chuàng)新藥物可及性的決心和成果；努力推動派圣凱?在中國全球首發(fā)，也體現(xiàn)出羅氏長期扎根中國、深耕中國市場的承諾與信心。雙向奔赴的努力，最終幫助到中國pnh患者可在全球率先接受創(chuàng)新療法的治療。”